суббота, 25 июля 2020 
Мальчик из Мурманска с диагнозом спинальная мышечная атрофия (СМА) Миша Жуков, получил укол препарата "Золгенсма". Инъекцию в условиях пандемии сделали в Москве. Об этом родители Миши сообщили во "ВКонтакте".
За 5 месяцев с помощью СМИ, различных акций и благотворительного фонда "Алеша" семья собрала на покупку препарата около 50 миллионов рублей. Основную сумму, 161 миллион, в мае на счет Миши Жукова перевел неизвестный меценат.
Мише сейчас 1 год и 10 месяцев, диагноз – спинальная мышечная атрофия первого типа (младенческая форма) – ему поставили в восемь месяцев. Жуковы сообщили, что готовы к долгому процессу реабилитации ребенка, а также пообещали заняться организацией помощи другим нуждающимся в дорогом лечении детям.
"Золгенсма" – препарат инновационной генной терапии, который стоит больше 2,1 миллиона долларов (инъекция однократная). Это самое дорогое лекарство в мире. В США лекарство вводится больному ребенку в возрасте до двух лет. В Европе показания к применению другие: там его могут ввести ребенку весом до 21 кг, ограничения по возрасту нет.
В России пока что зарегистрировано лишь одно лекарство, помогающее людям с подобным заболеванием, – "Спинраза". Документы на регистрацию "Золгенсмы" недавно подала фармацевтическая компания "Новартис", в марте швейцарская компания Roche подала заявку в Минздрав, чтобы зарегистрировать еще один препарат – "Рисдиплам".
